Con bị bụng to: Mẹ tưởng nhẹ
Tại khoa Huyết học lâm sàng, bệnh viện Nhi TW đang điều trị cho các em nhỏ mắc căn bệnh được xếp vào dạng hiếm gặp. Ban đầu, biểu hiện của các em là bụng to, da xanh xao. Vì vậy, nhiều cha mẹ chủ quan nghĩ rằng con chỉ bị suy dinh dưỡng hoặc do kém ăn.
Chị Vũ T. T. (Hải Phòng) hôm (28/2) đưa cháu Thoảng đến viện truyền thuốc theo định kỳ. Người mẹ ấy rơm rớm nước mắt khi kể về những đứa con của mình.
Nhờ phát hiện được bệnh, Tuệ Minh (trái) và em Thoảng đã ổn định sức khỏe. Trong ảnh: bác sĩ Nguyễn Hoàng Nam (phó trưởng khoa Huyết học lâm sàng, bệnh viện Nhi TW) thăm bệnh các cháu.
Cậu cả khi sinh ra không có biểu hiện gì nhưng dần dần, đầu to, bụng to, chân nhỏ trông như trẻ suy dinh dưỡng. “Nó cứ lê bụng đi, lúc đó, gia đình không có điều kiện và chỉ nghĩ con kém ăn. Rồi lên 3 tuổi thì cháu ra đi”.
Cậu con trai thứ 2 của chị T. năm nay đã 27 tuổi và mạnh khỏe. Cô con gái thứ 3 đã mất năm 22 tuổi có biểu hiện như cậu con cả: bụng cũng to, chân tay teo tóp, nhỏ như đứa trẻ 9 tuổi, thấp, còi, chỉ ăn rồi nằm.Đến cháu thứ 4 tên Thoảng cũng có biểu hiện như 2 đứa con đã mất của chị. Nhưng may mắn, cháu đã được phát hiện bệnh và được điều trị.
Thoảng sinh ra như bao nhiêu đứa trẻ khác, nhưng lúc 3 tháng tuổi, cháu xanh xao. Năm 3 tuổi, bụng Thoảng to dần và được mẹ đưa lên viện Nhi Hải Phòng khám, rồi khoa Huyết học lâm sàng, bệnh viện Nhi TW. Thoảng được chọc lách và phát hiện bị mắc bệnh hiếm gặp là rối loạn chuyển hóa thể Gaucher.
Trông Thoảng rất xinh xắn với mái tóc dài, khuôn mặt thanh thoát nhưng tiếc thay cháu mắc căn bệnh này nên sức khỏe kém. Nguy hiểm hơn là khả năng nhận thức cũng bị ảnh hưởng.
Ngoài Thoảng, còn có 2 chị em là Nguyễn Thị Tú, Nguyễn Đăng Tuấn cũng mắc căn bệnh này. Chị Lê Thị Tuệ, mẹ 2 em cho biết: Tú năm nay 21 tuổi, còn Tuấn 14. Cả 2 chị em sinh ra đều chậm lớn, da xanh xao, bụng to dần. Tôi cho con đi khám khắp nơi, nhiều bác sĩ đã không chẩn đoán ra bệnh này, đến viện Nhi TW mới được phát hiện. Cuối năm 2011, 2 cháu nhà tôi được truyền thuốc nên bụng không bị to nữa.
Tú năm nay ngoài 20 nhưng trông người nhỏ bé, lưng hơi gù, khuôn mặt dô ra. Còn Tuấn cũng còi lắm, xương vai bên ngắn bên dài. Nhìn 2 chị em nhà Tú, Tuấn tháng nào cũng phải vào viện 2 lần khiến nhiều người không khỏi chạnh lòng.
Còn cháu Tuệ Minh bị nặng hơn. Cũng mắc căn bệnh hiếm này nhưng Tuệ Minh bụng to, gù lưng, mắt lác và thị lực rất kém, dù đã 9 tuổi nhưng Tuệ Minh chưa làm được các phép tính trong phạm vi 10.Mẹ cháu kể: Lúc 3 tháng tuổi, chị thấy bụng cháu to, nhiều người bảo, trẻ con mới sinh đứa nào chả vậy nên chị cũng chủ quan. Nhưng không ngờ, càng lớn, bụng Tuệ Minh càng to hơn.
Khi Tuệ Minh 4 tuổi, cháu ăn tốt, ngủ rất ngoan mà chỉ có 7 kg, bụng ỏng. Bác sĩ chẩn đoán cháu thiếu máu không rõ nguyên nhân. Đến đầu năm 2005, cháu mới được chẩn đoán mắc bệnh rối loạn chuyển hóa thể Gaucher.
Nan giải chuyện thuốc
Bệnh Gaucher là bệnh di truyền gây rối loạn chuyển hóa dẫn đến việc tích tụ khối lượng mỡ glucocerebroside trong lách, gan, phổi, tủy xương và đôi khi trong não. 
Hai chị em Tú, Tuấn cũng mắc bệnh Gaucher.
Bệnh Gaucher có 3 thể. Thể 1 là phổ biến nhất. Các triệu chứng xuất hiện ngay từ khi mới sinh hoặc lúc trưởng thành. Bệnh nhân của thể này hay bị bầm tím dưới da và cảm thấy mệt mỏi do thiếu máu. Bệnh nhân còn bị to gan, lách, rối loạn hệ xương và trong một số trường hợp bị suy phổi, thận. Không có dấu hiệu về não. Các triệu chứng trên có thể gặp ở bất kỳ tuổi nào.
Thể 2: Triệu chứng to gan, lách rõ rệt ở 3 tháng tuổi. Não của bệnh nhân tổn thương nhanh chóng và thường chết trước 2 tuổi.
Thể 3: Mức độ to gan và lách biến đổi và các dấu hiệu tổn thương về não diễn biến từng bước. Các triệu chứng chính yếu còn bao gồm kết cấu bất thường của hệ xương, rối loạn hoạt động của mắt và rối loạn về máu.
Theo thạc sĩ, bác sĩ Nguyễn Hoàng Nam (phó trưởng khoa Huyết học lâm sàng, bệnh viện Nhi TW): Với những biểu hiện lâm sàng như bụng to, gầy gò… nhiều bệnh viện tuyến dưới chỉ có thể chẩn đoán là bị bệnh thiếu máu vì đây là bệnh hiếm gặp.
Tại viện Nhi, bằng phương pháp chọc lách và làm lách đồ mới phát hiện ra bệnh. Với 4 bệnh nhân là Thoảng, Tú, Tuấn và Tuệ Minh đang được điều trị truyền thuốc, cứ 2 tuần 1 lần và phải dùng suốt đời. Đặc biệt, loại thuốc này do hãng Genzyme Corp (Mỹ) tài trợ từ hơn 10 năm nay. Nhưng hiện, tình hình kinh tế khó khăn, nên hãng chỉ có thể cố gắng tài trợ cho 4 cháu này mà thôi.
Phương pháp điều trị với bệnh này là thay thể bổ sung men cho kết quả rất hiệu quả đối với bệnh nhân ở thể 1 và thể 3. Phương pháp trị liệu này làm giảm kích thước của gan và lách, giảm thiểu các bất thường của hệ xương khớp và biến chuyển các triệu chứng rối loạn, bao gồm cả rối loạn về máu.
Ghép tủy cũng mang lại kết quả nhưng tỷ lệ rủi ro cao do việc khó tìm người cho tủy phù hợp. Vì vậy phương pháp trị liệu bằng việc thay và bổ sung men là hiệu quả hơn cả. Không có cách điều trị hiệu quả cho bệnh nhân bị tổn thương não ở thể 2 và 3.
Tuy nhiên, khó khăn với bệnh nhân mắc bệnh này là giá thành thuốc rất đắt. Trung bình mỗi cháu điều trị mất khoảng 6.000 USD/tháng. Chị Tuệ nói: Nếu không được hỗ trợ thuốc, chắc tôi chấp nhận để con như vậy, chứ gia đình chỉ có 4 sào ruộng kiếm đâu ra ngần ấy tiền.
Bài, ảnh: Nguyễn Tâm

20 năm không mặc được quần áo mình thích, người phụ nữ vỡ òa sau ca phẫu thuật
Hơn 20 năm sống với bầu ngực phì đại, người phụ nữ luôn đau mỏi vai gáy, lưng gù, không thể mặc những trang phục mình yêu thích, cho đến khi được phẫu thuật.

Nạn nhân nặng nhất trong vụ lật ca nô ở Phú Quốc đã xuất viện
Sau 12 ngày điều trị tích cực tại Bệnh viện Chợ Rẫy, sức khoẻ bệnh nhân nặng nhất trong vụ lật ca nô ở Phú Quốc đã ổn định và được xuất viện.

Kích hoạt toàn viện, chạy đua giành giật sự sống từ hai nguồn tạng hiến
Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 kích hoạt toàn bộ hệ thống trong vài giờ để đồng thời tiếp nhận tim, gan từ hai bệnh viện, chạy đua với thời gian cứu người.

Thứ gì luôn đi lên mà không bao giờ đi xuống?
Bạn đã sẵn sàng thử tài suy luận với câu đố tưởng dễ mà khó này chưa.

SLNA vô địch giải U21 Quốc gia 2026
Chiều 25/7, trên sân Trung tâm Đào tạo bóng đá trẻ PVF, trận chung kết Giải bóng đá Vô địch U21 Quốc gia 2026 đã diễn ra giữa U21 SLNA và U21 Thể Công Viettel.
Thượng Hải ngập nước: Phòng thủ bằng AI vẫn chịu thua mưa bão
Mưa lớn gây ngập lụt nghiêm trọng tại Thượng Hải cho thấy những thách thức mà các siêu đô thị vẫn phải đối mặt trước thời tiết cực đoan.

Hơn 30 nghệ nhân lập kỷ lục chế biến 300 tô bún bò Huế cùng lúc
Hơn 30 nghệ nhân ẩm thực đến từ nhiều địa phương cùng tham gia chế biến, quảng diễn 300 tô bún bò Huế góp phần xác lập Kỷ lục Việt Nam.
Thái Sơn Bắc vô địch Futsal HDBank VĐQG 2026
Vượt qua Thái Sơn Nam TP.HCM đúng 1 điểm sau vòng đấu cuối, Thái Sơn Bắc lần đầu lên ngôi vô địch Futsal HDBank VĐQG.
Thái Lan thắng Lào 5-0, tạm đứng đầu bảng B ASEAN Cup 2026
Chiến thắng 5-0 trước Lào giúp đội tuyển Thái Lan tạm đứng đầu bảng B giải ASEAN Cup 2026 sau lượt trận đầu tiên.
OpenAi mất một tuần mới phát hiện AI 'trốn' đi tấn công hệ thống khác
Mô hình AI của OpenAI vượt khỏi môi trường thử nghiệm, tấn công hệ thống Hugging Face trong ít nhất một tuần trước khi bị phát hiện.

Video cận cảnh cháy lớn tại quán bia trên phố Vũ Đức Uý, Hà Nội
Chiều 25/7, hỏa hoạn lớn bùng phát tại một quán bia trên phố Vũ Đức Uý (Hà Nội), rồi lan sang nhiều nhà dân, cột khói đen bốc cao khiến người dân hoảng loạn.

Khi AI thành ‘cỗ máy đáp án’, nhà trường phải thay đổi cách dạy ra sao?
Khi việc có lời giải trở nên dễ dàng hơn bao giờ hết, giáo dục cũng đứng trước một câu hỏi mới: Nếu AI biết gần như mọi đáp án, nhà trường sẽ còn phải dạy điều gì?

Bắt loạt lãnh đạo doanh nghiệp buôn lậu thiết bị y tế, trốn thuế
Loạt lãnh đạo thuộc Công ty CP Đầu tư Y tế Việt Mỹ và các đơn vị liên quan bị Cơ quan Cảnh sát điều tra Bộ Công an khởi tố liên quan hành vi buôn lậu, trốn thuế.

Trung Nguyên Legend góp mặt trong chương trình ngoại giao văn hóa tại TP.HCM
Trung Nguyên Legend được chọn là điểm trải nghiệm văn hóa trong chương trình "Dạo bước để hiểu về Thành phố", kết nối đoàn ngoại giao với cà phê Việt Nam.

Giao xe cho con chưa đủ tuổi 'diễn xiếc' trên đường, phụ huynh bị phạt
Công an tỉnh Đắk Lắk xử phạt nhóm thanh thiếu niên "diễn xiếc" trên xe máy và người mẹ giao xe cho con khi chưa đủ điều kiện với tổng số tiền 16,7 triệu đồng.
Trực tiếp bóng đá Lào 0-5 Thái Lan: Bàn thắng dễ dàng
Trực tiếp bóng đá Lào vs Thái Lan (20h ngày 25/7): VTC News cập nhật diễn biến, tỷ số Lào đấu với Thái Lan thuộc bảng B ASEAN Cup 2026.

Link xem trực tiếp Lào vs Thái Lan 20h ngày 25/7, giải ASEAN Cup 2026
Cập nhật link xem trực tiếp Lào vs Thái Lan: Kênh phát sóng, giờ thi đấu, thông tin trận đấu Lào vs Thái Lan thuộc bảng B giải ASEAN Cup 2026.

Cháy lớn tại kho hàng chứa đồ gia dụng ở TP.HCM
Chiều 25/7, vụ hỏa hoạn lớn xảy ra tại một kho hàng ở xã Bình Hưng, TP.HCM, khiến khoảng 350m² nhà xưởng cùng nhiều hàng hóa bên trong bị lửa thiêu rụi.





